Каковы необходимые компоненты конструкции для генотерапевтической замены мутантной копии гена на нормально
Каковы необходимые компоненты конструкции для генотерапевтической замены мутантной копии гена на нормально функционирующий аллель? Оригин репликации у человека (последовательность ARS), центромер, промотор, рамка считывания гена-мишени и ген устойчивости к антибиотику для отбора.
Парящая_Фея 10
Для генотерапевтической замены мутантной копии гена на нормально функционирующий аллель требуются следующие компоненты конструкции:1. Оригин репликации у человека (последовательность ARS): Это участок ДНК, отвечающий за размножение и репликацию конструкции в клетках. ARS (Autonomous Replication Sequence) обеспечивает автономное функционирование конструкции, позволяя ей быть копированной и передаваться наследуемым образом.
2. Центромер: Это участок ДНК на хромосоме, который необходим для правильного распределения хромосом в нейтральных клеточных делениях, таких как митоз. Центромер обеспечивает устойчивость и правильную сегрегацию генотерапевтической конструкции в процессе деления клеток.
3. Промотор: Промотор - это участок ДНК, который контролирует транскрипцию гена, то есть процесс синтеза РНК по матрице ДНК. Промотор инициирует начало транскрипции и обеспечивает активное транскрипционное регулирование гена-мишени в клетках.
4. Рамка считывания гена-мишени: Ген-мишень представляет собой мутантную копию гена, которую нужно заменить на нормально функционирующий аллель. Рамка считывания гена-мишени отвечает за правильное считывание и трансляцию (синтез белка) нормального гена в клетках.
5. Ген устойчивости к антибиотику для отбора: Этот ген является вспомогательным элементом конструкции, который обеспечивает отбор клеток, в которых произошла генотерапевтическая замена. Ген устойчивости к антибиотику позволяет выделить и отобрать только те клетки, которые успешно интегрировали конструкцию и могут пережить в присутствии антибиотика.
Таким образом, для генотерапевтической замены мутантной копии гена на нормально функционирующий аллель необходимо наличие оригина репликации (ARS), центромера, промотора, рамки считывания гена-мишени и гена устойчивости к антибиотику. Каждый из этих компонентов играет свою уникальную роль в обеспечении стабильности, активности и отбора клеток с конструкцией при проведении генотерапии.